شفقنا – پزشکان بیمارستان جانز هاپکینز با استفاده از روش جدید پیوند مغز استخوان با شدت اشعه کم و پرتوهای موضعی ملایم، به نرخ درمان ۹۵ درصدی برای بیماری سلول داسی شکل (نوعی بیماری خونی ارثی و دردناک) دست یافتهاند. این روش عوارضی مانند رد پیوند را به شدت کاهش داده و برخلاف روشهای قبلی، در بیشتر بیماران توانایی باروری را نیز حفظ کرده است.
به گزارش سرویس ترجمه شفقنا، بیماری سلول داسی شکل یک اختلال خونی ارثی و دردناک است که در آن گلبولهای قرمز به شکل داس (هلال) درمیآیند و رگهای خونی را مسدود میکنند. این بیماری حدود ۲۰ میلیون نفر در سراسر جهان را تحت تأثیر قرار داده است. دکتر خاویر بولانوس مید، استاد انکولوژی در دانشگاه جانز هاپکینز و نویسنده ارشد این مطالعه، میگوید: نرخ بقای بلندمدت در مطالعه ما حدود ۹۵ درصد بود. تقریباً همه بیماران مبتلا به سلول داسی شکل یا تالاسمی قابل درمان هستند، زیرا تقریباً همه یک اهداکننده (حتی نیمهمطابق مثل والدین، فرزند یا خواهر و برادر) دارند.
در این مطالعه ۴۳ بیمار بین ۵ تا ۴۱ سال تحت پیوند مغز استخوان قرار گرفتند. ۷ بیمار یک اهداکننده کاملاً مطابق ژنتیکی داشتند و ۳۶ بیمار از یک اهداکننده نیمهمطابق (مثل یکی از والدین، فرزند یا خواهر و برادر که ۵۰ درصد مطابقت ژنتیکی دارند) استفاده کردند. احتمال بقای پنج ساله ۹۵.۵ درصد و احتمال بقای بدون بیماری در دو سال ۹۴.۵ درصد بود. تنها دو بیمار (۵ درصد) دچار رد پیوند شدند و دو بیمار دیگر (یکی به دلیل نامرتبط با پیوند) پس از پیوند جان باختند. عوارض شدید بیماری پیوند علیه میزبان نیز فقط ۲.۴ درصد بود.
این مطالعه اولین تحقیقی است که تأثیر پیوند مغز استخوان را بر توانایی باروری بیماران سلول داسی شکل بررسی کرده است. از ۲۷ بیمار زن، قاعدگی ۱۲ نفر از آنها بازگشت یا هورمونهایشان نرمال شد و دو نفر طی پنج سال پس از پیوند، بارداری موفق داشتند. از هفت بیمار مرد، پنج نفر هورمونهای نرمال داشتند. به گفته دکتر مید: بحث زیادی در دنیای پیوند وجود دارد که چه مقدار پرتو برای پیوند ایمن کافی است اما باروری را حفظ میکند و هیچ کس پاسخ را نمیداند. مطالعه ما بازی را تغییر میدهد، زیرا تنها روش درمانی است که باروری را در اکثر بیماران حفظ میکند.
این روش مزایای اقتصادی نیز دارد. دکتر رابرت برادسکی، نویسنده همکار این مطالعه، میگوید: پیوند مغز استخوان حداقل یکپنجم هزینه ژندرمانی و روشهای ویرایش ژن هزینه دارد و برای بیمارانی که نمیتوانند مهار فعالیت مغز استخوان را تحمل کنند، گزینه در دسترستری است. بیماران بزرگسال به طور متوسط فقط ۱۲ روز در بیمارستان بستری بودند و ۶۷ درصد از بیمارانی که قبل از پیوند برای درد از اوپیوئیدها استفاده میکردند، پس از پیوند مصرف آنها را قطع کردند. به گفته محققان، روش جدید آنها که از سال ۲۰۱۲ در جانز هاپکینز توسعه یافته، یک جایگزین ایمن، مؤثر و مقرون به صرفه برای ژندرمانیهای فوقگران قیمت است.
این خبر را اینجا ببینید.