شفقنا – زوج دانشمندی به نام جین بنت و آلبرت مگوایر، به همراه کاترین های، پزشک متخصص، به دلیل توسعه نوعی درمان ژنی که بینایی افراد مبتلا به نوعی نابینایی ژنتیکی مادرزادی را بازمیگرداند، برنده جایزهای ۳ میلیون دلاری شدند که به «اسکار علم» معروف است.
به گزارش سرویس ترجمه شفقنا، این تیم اولین درمان ژنی تأییدشده برای نابینایی به نام «لوکستورنا» را ابداع کردند و یکی از پرارزشترین جوایز علمی جهان تحت عنوان «جایزه دستاورد بزرگ برای علوم زیستی» را دریافت نمودند.
بنت، زیستشناس مولکولی، و مگوایر، چشمپزشک، و های، پزشک متخصص، به مدت ۲۵ سال بر روی این پروژه همکاری کردند و در این مسیر، دو سگ نابینا را درمان نمودند.
«لوکستورنا»، در سال ۲۰۱۷ در آمریکا تأیید شد و زندگی افرادی را متحول کرده است که با «نابینایی مادرزادی لبر» (LCA) متولد شدهاند؛ اختلالی ژنتیکی که معمولاً تا اوایل بزرگسالی به نابینایی کامل منجر میشود.
اثبات موفقیت این درمان در یک کارآزمایی بالینی رخ داد؛ جایی که یک بیمار گفت برای اولین بار چهره فرزندش و شاخههایی را که در باد تکان میخوردند، دیده است. سایر بیماران نیز بهبودهای عمیقِ مشابهی را گزارش کردند.
بنت که اکنون از دانشگاه پنسیلوانیا بازنشسته شده است، گفت: این یکی از معجزهآساترین لحظاتی بود که میتوانید تصور کنید.
بنت به دولت آمریکا هشدار داد که حملات به علم میتواند «برای نسلهای آینده آسیب ایجاد کند» و او را درباره فرار مغزها نگران کرده است. او گفت: دستور کارها سیاسی شده، آژانسهای دولتیای که از تحقیقات پایه و کاربردی حمایت میکنند، تضعیف شدهاند، مشاوران و کارشناسان آگاه اخراج یا فراری داده شدهاند، و دستورالعملهای تجدیدنظرشده با دههها تحقیق دقیق در تضاد است.
دومین جایزه علوم زیستی به سوی لی تین، محقق ارشد مؤسسه ملی سلامت آمریکا، و استوارت اورکین، دانشمند پزشکی دانشگاه هاروارد، برای کار روی درمان ژنی کمخونی داسیشکل و بتا تالاسمی تعلق گرفت. این زوج کشف کردند که غیرفعال کردن ژنی به نام BCL11A، سلولها را مجبور میکند تا شکل جنینی و سالم هموگلوبین را تولید کنند. این کشف منجر به درمان «کسجوی» شد که با «ویرایش» سلولهای بنیادی خون بیماران و بازگرداندن آنها به بدن عمل میکند.
اورکین نیز مانند بنت از حملات دولت آمریکا به علم ابراز تاسف کرد و گفت: ما در عصر طلایی علوم زیستپزشکی بودیم. اکنون به مؤسسات آکادمیک حمله میشود و زیرساختهای علمی که طی سالها ایجاد شده بود، از هم میپاشد. من کاملاً متحیرم که چرا افرادی که در موقعیت رهبری قرار دارند، میخواهند این کار را بکنند.
این خبر را اینجا ببینید.